【研报】In Vivo CAR-T国内外进展大梳理

In vivo CAR-T国内外进展大梳理

In vivo CAR-T有望破局CAR-T可及性差困境

CAR-T细胞疗法为攻克那些目前难以治愈的癌症开辟了一条颇具潜力的革新性路径。国内目前已有六款细胞治疗类药品成功获批上市，与常规的标准治疗手段相较而言，细胞治疗疗法展现出了更为卓越的治疗效果，而且往往具备可接受的风险收益比。然而，鉴于细胞疗法属于高度个性化的治疗模式，其治疗成本高得惊人，一个完整疗程的费用往往高达上百万元，这无疑极大地压缩了能够从中获益的患者群体规模。

体外CAR-T疗法在患者获取方面的难题或许即将迎来破解契机。2025年，“首版商保创新药目录”将正式落地施行，国内已有5款CAR-T药物申报纳入该商保创新药目录。这意味着CAR-T治疗的商业化进程有望迎来重大转折。

与此同时，通用型CAR-T和In-vivo CAR-T正借助技术的不断更新迭代来削减成本。通用型CAR-T疗法选用健康供者或者干细胞来源的细胞，经过一番改造后制成目标产品，能够实现大规模批量生产，这极大地降低了细胞疗法的生产成本与价格，而且能够即刻用于患者治疗，提升了患者获取药物的便利性。In-vivo CAR-T则是直接在人体内部定向对细胞进行修饰，达成细胞疗法的制备过程，无需经历细胞采集、细胞修饰、细胞回输等传统细胞疗法的处理步骤，操作简便，可直接应用于患者。In-vivo CAR-T不仅攻克了体外CAR-T制备周期漫长、成药效果不一致的难题，还切实降低了成本，具备多方面的潜在优势。

In Vivo CAR-T已成为MNC企业的战略配置

In Vivo CAR-T如今已成为跨国药企（MNC）的战略布局重点，其业务拓展（BD）涉及的金额已突破50亿美元大关。随着全球范围内几家处于领先地位的in vivo CAR-T公司陆续公布早期数据，市场对in vivo CAR-T这一行业给予了高度关注，处于临床前阶段以及刚迈入临床1期的早期研发管线纷纷获得跨国药企的青睐与投资。

2025年3月，阿斯利康斥资10亿美元将EsoBiotec公司收入囊中，成功获取其慢病毒技术平台。同年8月，艾伯维以21亿美元现金的代价，完成了对体内CAR-T企业Capstan Therapeutics的收购。还是2025年8月，吉利德旗下的Kite公司以3.5亿美元的价格，收购了专注于开发in vivo CAR-T疗法的Interius Bio Therapeutics。到了2025年10月，BMS以15亿美元的金额收购了Orbital Therapeutics。

In vivo CAR-T临床数据展现出治疗潜力

In vivo CAR-T的技术路径主要划分为病毒载体途径与非病毒（LNP）途径这两种类型，其适用病症范围有望进一步拓宽至自身免疫疾病和实体瘤的治疗领域。目前，已有10个in vivo CAR-T项目步入临床阶段，且其疗效已获得初步的证实：

In vivo CAR-T赛道当下尚处于产业发展的萌芽初期，不管是业务拓展（BD）交易的达成、扶持政策的切实落地，还是临床数据的逐步披露等，都有望成为推动该行业加速前进的动力。需高度留意2026年可能出现的具有催化作用的关键事件。

国内众多药企正竞相在体内CAR-T这一前沿赛道展开布局。就递送载体技术而言，主要可归为两大类别：其一，是以传奇生物、科济药业等传统CAR-T企业为代表的“病毒载体递送”模式，这些企业着力通过优化慢病毒载体，达成精准的体内转导目标；其二，是以云顶新耀、环码生物为代表，采用LNP（脂质纳米颗粒）搭载mRNA或者环形RNA的递送途径，旨在降低引发肿瘤的风险，并实现产品的现货供应。

目前，国内相关研发管线大多尚处于早期研发阶段。传奇生物的体内CAR-T产品LVIVO - TaVec100已开启I期IIT试验；石药集团的mRNA - LNP型CAR - T细胞注射液（SYS6020）及慢病毒载体递送的体内CAR-T SYS6055均已进入临床研究阶段；安科生物参股的博生吉旗下LV009注射液已完成首例患者的给药。云顶新耀的自体生成CAR - T项目也在人源化小鼠以及非人灵长类（猴）模型中验证了有效性。科济药业研发的CD19/CD20靶向的in vivo CAR - T细胞，在小鼠体内显著抑制了B细胞淋巴瘤的生长，有望于2026年进入IIT研究阶段。深信生物专注于LNP递送技术平台的开发以及创新RNA疗法的探索，同样在体内CAR - T领域有所布局。