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先天性黑朦还能治愈吗?2025年深度研报

wang wang 发表于2026-03-05 20:25:17 浏览1 评论0

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先天性黑朦还能治愈吗?2025年深度研报
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👋大家好，我是阿锋。

在后台，我常听到大家焦急的询问：“【先天性黑朦】这种病到底还有没有救？”、“临床研究还要等多久？”。

在低视力的世界里，准确的信息本身就是一种力量。

2025年，对于 [先天性黑朦] 领域而言，是具有分水岭意义的一年。我们正在见证历史——从单纯的等待，跨越到基因疗法、神经保护及仿生视觉技术全面开花的阶段。

为了打破信息壁垒，无限视界特别策划了【2025年低视力治疗研报 】系列。即使路途漫长，我们也要先看清方向。

以下是关于先天性黑朦的年度深度报告核心内容。

2025年先天性黑朦 (LCA) 深度研究报告：基因疗法商业化前夜与视觉重建技术的黎明

1. 执行摘要

2025年对于先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis, LCA）的治疗而言，是极具历史分水岭意义的一年。作为一种导致儿童早期严重视力丧失甚至全盲的遗传性视网膜疾病（IRD），LCA长期以来代表了眼科治疗领域的“至暗角落”。然而，基于2025年全年的全球医疗进展监测，我们见证了从单纯的科学探索向商业化验证的决定性跨越。
这一年的核心特征表现为技术路线的分化与成熟：
1.基因疗法（The Cure）：从“概念验证”迈向“监管审批”。针对AIPL1（LCA4）、LCA5和GUCY2D（LCA1）等亚型的基因替代疗法在这一年公布了关键的临床数据，尤其是MeiraGTx与Eli Lilly的战略合作，标志着大型制药资本对基因疗法商业价值的重估。
2.控制与改善（The Control）：基因无关疗法（Gene Agnostic）展现出广谱潜力。Nanoscope Therapeutics的光遗传学疗法MCO-010启动了BLA滚动提交，SparingVision的“休眠视锥细胞激活”策略进入临床，为无法进行特定基因修正的晚期患者提供了新选择。
3.辅助科技（The Tech）：脑机接口技术（BCI）在视觉重建上取得了实质性突破。Neuralink的患者登记与《Science Advances》发表的双向皮层假体研究，将“电子视觉”从科幻推向了临床现实。
本报告将基于2025年1月至12月的详实数据，深入剖析上述三大维度的进展，评估其对患者的临床价值及对行业的深远影响。

2. 疾病背景与2025年以前的治疗格局

2.1 疾病病理与遗传异质性

先天性黑朦（LCA）并非单一疾病，而是一组临床和遗传异质性极高的视网膜营养不良疾病。其发病率约为每30,000至81,000名新生儿中有一例。患者通常在出生后一年内发病，表现为严重的视力损伤、眼球震颤（nystagmus）、以及视网膜电图（ERG）反应微弱或消失。
LCA的遗传基础极为复杂，目前已知涉及至少27种基因突变。这些基因编码的蛋白质在光转导级联反应、纤毛运输、光感受器发育或视黄醛循环中起着关键作用。

基因亚型

编码蛋白功能

临床特征

2025年前治疗状态

LCA2 (RPE65)

视黄醛异构酶，参与视循环

夜盲，视力逐渐下降

获批(Luxturna, 2017)

LCA10 (CEP290)

纤毛蛋白，参与蛋白运输

最常见的LCA类型，严重视力丧失

临床试验阶段 (RNA疗法/基因编辑)

LCA1 (GUCY2D)

鸟苷酸环化酶，光转导恢复

视网膜结构相对完整，但无功能

早期临床试验

LCA4 (AIPL1)

分子伴侣，维持PDE6稳定性

极严重，幼儿期光感受器迅速死亡

无有效疗法

LCA5 (Lebercilin)

纤毛蛋白，蛋白运输

严重的视锥-视杆细胞营养不良

早期临床试验

2.2 2024年的行业低谷与转折

在2025年之前，LCA治疗领域经历了一段“低谷期”。尽管Luxturna取得了商业化许可，但其高昂的价格和仅覆盖单一亚型的局限性，使得绝大多数LCA患者仍无药可医。特别是2024年，Editas Medicine宣布暂停其针对LCA10的CRISPR基因编辑疗法EDIT-101的内部开发1，理由是疗效未能达到预期的显著水平，且目标患者群体（纯合突变）过小。这一事件曾一度打击了市场对罕见病基因疗法的信心。
然而，2025年的到来扭转了这一局面。随着更高效的病毒载体（如AAV.SPR, AAV8）的应用，以及对疾病自然病程理解的加深，多个针对“难治性”亚型的项目在这一年迎来了数据爆发。

3. 治愈性突破 (The Cure)：基因替代与RNA疗法的崛起

2025年是LCA基因治疗的“收获之年”。与早期仅关注RPE65不同，今年的突破集中在那些病情更重、治疗窗口更窄、或基因载量更大的亚型上。

3.1 LCA4 (AIPL1)：从“不可治愈”到“功能性治愈”的范式转移

背景：
LCA4由AIPL1基因突变引起，被认为是LCA中最严重的一种形式。AIPL1蛋白是磷酸二酯酶6（PDE6）的专用伴侣蛋白，缺乏它会导致PDE6不稳定，进而引发光感受器细胞（尤其是视杆细胞）的快速凋亡。大多数LCA4患儿在出生时即被判定为法定盲，且视网膜退化速度极快，留给治疗的时间窗口极窄（通常在幼儿期）。
2025年关键进展：MeiraGTx 与 AAV-AIPL1
1.《柳叶刀》发表确证性数据(2025年2月)：MeiraGTx在顶级医学期刊《The Lancet》上发表了其AAV-AIPL1基因疗法（rAAV8.hRKp.AIPL1）的I/II期临床试验结果。数据具有震撼力：
○入组患者：11名年龄在1至4岁之间的儿童，所有患者在治疗前均为法定盲。
○疗效数据：100% (11/11)的患儿在接受单次视网膜下注射后，视力得到了显著改善3。
○功能性获益：除了视力表上的数据提升，患儿在认知发展、语言习得、大运动（如行走、避障）和精细运动技能方面均展现出与其发育年龄相符的进步。这对于处于神经发育关键期的幼儿来说，意义远超视力本身5。
○安全性：未观察到严重的眼部或全身不良反应，证明了rAAV8载体在幼儿视网膜中的安全性。
2.监管冲刺与“特许”治疗 (2025年Q1-Q4)：
○英国Specials License：在正式获批前，MeiraGTx利用英国的“Specials”制度，已经开始为急需治疗的患儿提供药物3。这是一种允许医生为特定患者处方未获批药物的监管机制，反映了该疗法显著的风险收益比。
○BLA/MAA 递交准备：基于上述数据，MeiraGTx在2025年第四季度正式启动了向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）以及向英国MHRA递交上市许可申请（MAA）的流程6。FDA授予了该疗法“罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation）”，意味着获批后MeiraGTx将获得一张价值连城的优先审评凭证（PRV）8。
3.商业化里程碑：Eli Lilly 的战略入局 (2025年11月)：2025年11月10日，MeiraGTx宣布与制药巨头礼来（Eli Lilly）达成战略合作。Lilly以7500万美元的首付款，以及高达4亿美元的潜在里程碑付款，获得了AAV-AIPL1的全球独家开发和商业化权益5。
深度洞察：LCA4项目的成功打破了“视网膜快速退化疾病无法通过基因治疗逆转”的教条。关键在于“抢跑时间”——在感光细胞彻底死亡前进行干预。Lilly的入局是整个眼科基因治疗领域的强心剂，它表明大型制药公司愿意为疗效确切的罕见病药物买单。对于MeiraGTx而言，这笔资金极大地缓解了其现金流压力（参照其Q1/Q2财报中的亏损情况7），确保了产品能顺利推向市场。

3.2 LCA5 (Lebercilin)：基因增强疗法在青少年中的验证

背景：
LCA5型由LCA5基因突变引起，编码Lebercilin蛋白。这种蛋白位于光感受器的连接纤毛处，负责细胞内的物质运输。LCA5患者同样面临严重的早发性视力丧失，且视网膜结构会随年龄增长而逐渐瓦解。
2025年关键进展：Opus Genetics 与 OPGx-LCA5
1.儿科与成人数据的双重验证(2025年9月)：Opus Genetics在2025年9月30日公布了OPGx-LCA5 I/II期临床试验的详细数据10：
○成人组：在治疗后18个月，成人患者的视力改善得以维持，证明了基因表达的持久性。
○儿科组（青少年）：这是最令人振奋的部分。青少年参与者在视锥细胞介导的视觉功能（Cone-mediated vision）上取得了“巨大收益（Large gains）”。全视野刺激测试（FST）显示，患者对红光和蓝光的敏感度提高了超过1个对数单位（>1 log unit）。
○日常生活能力：所有参与者在治疗3个月后识别物体的能力均优于基线。微视野检查（Microperimetry）显示注视稳定性提高，这对于眼球震颤患者来说是极大的功能改善。
2.监管加速：RMAT认定与适应性设计 (2025年11月)：Opus Genetics在2025年11月6日宣布成功完成了与FDA的RMAT（再生医学先进疗法）B类会议。FDA明确支持其采用适应性试验设计（Adaptive Design），允许当前的I/II期试验无缝过渡到关键性III期临床试验12。这意味着Opus无需重新启动一个新的III期试验，从而可能节省数年的研发时间。
深度洞察：
与LCA4必须在婴幼儿期干预不同，LCA5的数据显示，即使在青少年时期（视网膜结构已有一定程度损伤），基因疗法仍能恢复视锥细胞的功能。这拓展了基因治疗的适用人群。FDA对适应性设计的支持，反映了监管机构在面对超罕见病（Ultra-rare diseases）时，愿意在统计学要求上展现灵活性，以换取药物的可及性。

3.3 LCA1 (GUCY2D)：结构完整下的功能唤醒

背景：
LCA1患者的GUCY2D基因突变导致光转导机制失效，但令人惊讶的是，这些患者的视网膜结构（尤其是光感受器细胞体）在很长一段时间内保持相对完整。这使得LCA1成为基因治疗的理想靶点，理论上即使在成年期治疗也有望恢复视力。
2025年关键进展：Atsena Therapeutics 与 ATSN-101
1.临床数据发表与确证(2025年7月)：Atsena在2025年7月正式宣布了ATSN-101的I/II期临床试验阳性结果，并随后发表于《The Lancet》14。
○疗效：高剂量组患者在暗适应全视野刺激测试（FST）中表现出临床意义显著的视力改善。部分患者甚至报告了“10,000倍”的光敏感度提升14。
○安全性：治疗后12个月未观察到严重的药物相关不良事件。
2.商业化路径：Nippon Shinyaku 许可协议：Atsena与日本新药（Nippon Shinyaku）签署了独家许可协议，由后者负责ATSN-101在美国和日本的商业化17。这为Atsena专注于其后续管线（如针对XLRS的ATSN-201）提供了资源。
深度洞察：
ATSN-101的成功再次验证了“结构决定功能潜力”的假说。对于LCA1患者，基因疗法本质上是为已经存在的“硬件”（细胞）安装了缺失的“软件”（酶）。Atsena选择将商业化权益外包，是典型的Biotech生存策略，利用大药企的商业网络将科学成果转化为现金流。

3.4 LCA10 (CEP290)：RNA疗法的绝地反击

背景：
LCA10是最常见的LCA亚型，由CEP290基因突变引起。由于CEP290基因过大（>7.5kb），超出了AAV载体的装载极限，传统的基因替代疗法难以实施。此外，Editas Medicine在2024年停止了基因编辑疗法EDIT-101的开发，使得该领域一度陷入绝望。
2025年关键进展：Sepul Bio 与 Sepofarsen
1.资产重启与Phase 3 HYPERION启动 (2025年10月)：在ProQR的早期挫折后，Thea制药旗下的Sepul Bio接手了Sepofarsen（一种RNA反义寡核苷酸疗法）。2025年10月1日，Sepul Bio宣布其针对LCA10的III期临床试验HYPERION正式完成首例患者给药18。
2.试验设计优化：吸取了过往教训，HYPERION试验采用了更为严谨的双盲、随机、安慰剂对照及对侧眼设计19。该疗法通过玻璃体腔注射（而非复杂的视网膜下手术），靶向CEP290基因的IVS26突变，旨在恢复正常剪接。
深度洞察：
Sepofarsen的“复活”是2025年LCA领域的意外之喜。RNA疗法虽然需要定期注射（每6个月），但其非侵入性（相对视网膜下手术而言）和剂量可调性是巨大优势。在基因编辑（CRISPR）受挫的背景下，RNA疗法成为了LCA10患者目前最接近现实的希望。

4. 控制与改善 (The Control)：基因无关疗法的广谱潜力

对于那些基因突变尚未明确，或视网膜结构已严重受损无法进行基因补救的患者，2025年的焦点在于“不依赖基因的广谱疗法”。这类疗法不针对特定突变，而是旨在恢复视网膜的一般感光功能或保护通过剩余的细胞。

4.1 光遗传学 (Optogenetics)：赋予视网膜新的“眼睛”

背景：
在晚期LCA患者中，感光细胞（视杆和视锥）往往已经完全死亡，但视网膜的内层细胞（双极细胞和神经节细胞）通常存活。光遗传学疗法通过基因载体将光敏感蛋白（Opsin）表达在这些残留的内层细胞上，使其具备感光能力，从而绕过受损的光感受器直接向大脑传输信号。
2025年关键进展：Nanoscope Therapeutics 与 MCO-010
1.BLA滚动提交启动 (2025年7月)：Nanoscope Therapeutics在2025年7月正式启动了向FDA递交MCO-010生物制品许可申请（BLA）的滚动程序20。MCO-010是一种环境光激活的多特征视蛋白（Multi-Characteristic Opsin），具有高光敏感度，无需佩戴特制的护目镜或外部增强设备（这是其区别于早期光遗传学疗法的关键优势）。
2.长期安全性数据(2025年11月)：2025年11月4日，Nanoscope公布了EXTEND研究的5年随访结果。数据显示，单次玻璃体腔注射MCO-010后，患者并未出现严重的眼部炎症或排斥反应，且视力改善（如光感、手动甚至粗大物体识别）得以维持22。
3.适应症拓展：虽然主要申请是针对视网膜色素变性（RP），但由于其基因无关的机制，Nanoscope明确表示LCA也是其潜在适应症，且相关的IND-enabling研究正在进行中21。
深度洞察：
MCO-010若获批，将是全球首个商业化的光遗传学疗法，具有划时代意义。它为处于“治疗盲区”的晚期LCA患者（即视网膜结构已无法支持基因替代疗法的患者）提供了一种恢复基础视觉（如导航、识物）的手段。FDA接受滚动提交，显示了监管层对这种能满足严重未竟医疗需求疗法的支持态度。

4.2 视锥细胞保护与激活：SparingVision 的双管齐下

背景：
SparingVision是一家专注于基因无关疗法的法国公司。其策略包括两方面：一是利用神经营养因子（RdCVF）保护仅存的视锥细胞（SPVN06）；二是激活那些虽然存活但已失去功能的“休眠”视锥细胞（SPVN20）。
2025年关键进展：
1.SPVN20 临床启动 (2025年10月)：2025年10月28日，SparingVision宣布其NYRVANAI/II期临床试验完成首例患者给药24。SPVN20旨在通过表达一种钾通道蛋白，恢复休眠视锥细胞的电生理功能。这对于晚期LCA患者来说，可能意味着从“光感”提升到“分辨视力”。
2.SPVN06 安全性确认 (2025年5月)：在ARVO 2025年会上，SparingVision展示了SPVN06在PRODYGY试验中的安全性数据。结果显示，治疗具有良好的耐受性，这支持了其向包括干性AMD在内的更广泛适应症拓展26。
深度洞察：
SparingVision的策略在于“广谱保护”与“功能唤醒”。对于进行性退化的LCA，SPVN06有望按下“暂停键”，而SPVN20则试图按下“重启键”。这种方法不依赖于导致疾病的具体基因突变，因此具有极大的市场潜力和患者覆盖面。

5. 辅助科技 (The Tech)：脑机接口与仿生视觉的现实化

当眼球本身的生物学修复达到极限时，科技成为了最后的希望。2025年，直接与大脑对话的技术不再是科幻。

5.1 脑机接口 (BCI)：Neuralink Blindsight

背景：
对于视网膜完全发育不全、眼球摘除或视神经萎缩的LCA患者，任何眼内疗法都无效。Neuralink的“Blindsight”项目旨在通过植入大脑视觉皮层的微电极阵列，绕过眼球和视神经，直接向大脑传输视觉信息。
2025年关键进展：
1.患者登记处开放(2025年4月)：Neuralink在2025年4月正式开放了全球患者登记处（Patient Registry），专门招募对此技术感兴趣的盲人志愿者27。这标志着该项目从动物实验向人体临床试验的实质性过渡。
2.FDA突破性设备认定的后续效应：虽然突破性认定在2024年获得，但在2025年，这一认定加速了Neuralink与FDA在试验设计上的沟通。据报道，首例人体试验的准备工作在2025年已进入最后阶段，目标是在2026年实施植入29。
深度洞察：
Neuralink的愿景是将摄像头捕捉的数字信号直接转化为神经元脉冲。虽然初期的视觉分辨率可能极低（类似早期的低像素游戏画面），但这对于全盲患者来说是从“无”到“有”的质变，意味着重新获得感知空间和物体的能力。

5.2 皮层视觉假体：双向通信的科学突破

背景：
早期的皮层假体面临的主要问题是刺激的不稳定性和大脑的适应性差。单向刺激往往随着时间推移效果减弱。
2025年关键进展：Science Advances 重磅论文 (2025年11月)
1.双向神经假体：Grani等人在2025年11月于《Science Advances》发表研究，展示了一种新型双向皮层神经假体30。
2.临床验证：在两名盲人志愿者中，该系统不仅能通过电刺激诱导光幻视（Phosphenes），还能实时记录神经活动。这种闭环控制（Closed-loop）允许系统根据大脑的实时反应调整刺激参数。
3.结果：志愿者成功实现了对形状、运动和图案的稳定识别。研究证明，利用邻近电极的神经活动可以准确预测主观视觉体验，解决了长期以来无法精确控制人造视觉感知的难题31。
深度洞察：
这项学术突破为视觉假体补上了关键的一块拼图——“反馈”。通过让假体“学习”大脑的语言，未来的视觉重建将更加清晰、稳定且耐受。这是2025年在基础神经工程领域最具深度的进展。

6. 2025年最具里程碑意义的事件

下表总结了2025年LCA领域最具决定性的五个时刻：

事件标题

相关机构/代号

2025年具体节点

患者价值

LCA4 基因疗法获巨头加持与监管冲刺

MeiraGTx / Eli Lilly (AAV-AIPL1)

Q4 (11月): Lilly 斥资获权；Q4: 递交 BLA/MAA 上市申请

极速获批的希望：意味着针对最严重幼儿失明的“神药”即将上市，且有大药企保障生产与分发，患儿有望在失明前被彻底治愈。

光遗传学疗法开启上市审批

Nanoscope Therapeutics (MCO-010)

Q3 (7月): 启动 FDA 滚动 BLA 提交

晚期复明新曙光：对于视网膜细胞大量死亡、无药可救的晚期 LCA 患者，这是首个能恢复部分功能性视力（如导航、识物）的通用疗法。

LCA5 基因疗法获监管加速通道

Opus Genetics (OPGx-LCA5)

Q4 (11月): 完成 FDA RMAT 会议，确立适应性 III 期设计

从青少年开始逆转：证明了即使在大龄儿童中，基因疗法也能逆转视力，RMAT 认定将大幅缩短药物上市等待时间。

LCA10 RNA 疗法重启三期临床

Sepul Bio / Thea (Sepofarsen)

Q4 (10月): HYPERION III 期试验首例给药

死灰复燃的希望：LCA10 患者重新获得了针对病因的治疗机会，且新试验设计提高了成功的概率，有望摆脱无药可用的困境。

双向皮层视觉假体技术突破

Miguel Hernandez Univ. / Science Advances

Q4 (11月): 顶级期刊发表临床验证数据

全盲者的终极防线：为眼球完全损坏的患者提供了“直接向大脑传输图像”的科学实证，使“电子眼”从概念走向可用的医疗器械。

7. 结论与未来展望

2025年，LCA治疗领域完成了从“单一突破”到“全面开花”的蜕变。
商业层面，大型药企（Lilly, Nippon Shinyaku）的入场解决了基因疗法高昂的研发与生产成本问题，为后续产品的商业化铺平了道路。监管层面，FDA通过RMAT认定、罕见儿科疾病认定以及接受滚动BLA提交，展示了在未竟医疗需求面前的灵活性，这将激励更多创新疗法涌现。
技术层面，我们看到了清晰的分层治疗路径：
●早期/特定基因：AAV基因替代（MeiraGTx, Atsena, Opus）是首选，追求“一次给药，终身治愈”。
●特定基因/大片段：RNA疗法（Sepul Bio）填补了AAV无法覆盖的空白。
●晚期/基因不明：光遗传学（Nanoscope）和细胞复苏（SparingVision）提供了广谱的视力恢复方案。
●终末期：脑机接口（Neuralink, Cortical Prosthesis）构成了最后的防线。

展望未来，随着2025年启动的多个关键III期试验（HYPERION, OPGx-LCA5适应性III期）在未来两年内陆续通过审批，LCA有望成为人类历史上首个通过多种技术手段实现“全面可治”的遗传性致盲疾病。这不仅是眼科学的胜利，更是精准医疗与神经工程学的里程碑。

💡 阿锋的思考与建议

看完这份报告，相信大家和我一样，既对未来的科技感到兴奋，也明白医学的转化需要时间。

但在“治愈”真正普及之前，我们并不是只能被动等待。

科技的进步分为两类：一类是治疗（Cure），帮我们修补未来；一类是辅助（Care），帮我们过好当下。

如果您想了解目前如何通过辅助科技（如电子助视器）来改善现在的视觉质量，欢迎随时交流。

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引用的著作
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2.Leber Congenital Amaurosis CRISPR Therapy Paused for Disappointing Efficacy, 访问时间为 二月 5, 2026，
3.MeiraGTx Announces The Lancet Publication of Data Demonstrating the Efficacy of rAAV8.hRKp.AIPL1 for the Treatment of Leber Congenital Amaurosis 4 (LCA4) Retinal Dystrophy - Investors & Media, 访问时间为 二月 5, 2026，
4.MeiraGTx Reports First Quarter 2025 Financial and Operational Results, 访问时间为 二月 5, 2026，
5.MeiraGTx Enters into Strategic Collaboration with Eli Lilly and Company to Develop and Commercialize Genetic Medicines in Ophthalmology, 访问时间为 二月 5, 2026，
6.Press release of MeiraGTx Holdings plc, dated August 14, 2025. - SEC.gov, 访问时间为 二月 5, 2026，
7.MeiraGTx Reports Second Quarter 2025 Financial and Operational Results, 访问时间为 二月 5, 2026，
8.MeiraGTx Receives Rare Pediatric Disease Designation from FDA for AAV8-RK-RetGC for the Treatment of Patients with Leber Congenital Amaurosis due to GUCY2D Mutations - Investors & Media, 访问时间为 二月 5, 2026，
9.Form 10-Q for Meiragtx Holdings PLC filed 05/13/2025, 访问时间为 二月 5, 2026，
10.Opus Genetics Reports Positive Pediatric Data from OPGx-LCA5 Phase 1/2 Trial in Leber Congenital Amaurosis Type 5 (LCA5), 访问时间为 二月 5, 2026，
11.Positive pediatric data emerge from the OPGx-LCA5 phase 1/2 trial of Leber congenital amaurosis type 5 | Ophthalmology Times, 访问时间为 二月 5, 2026，
12.Opus Genetics Announces Successful FDA Meeting Supporting Advancement of OPGx-LCA5 Toward Pivotal Trial for LCA5-Related Inherited Retinal Disease, 访问时间为 二月 5, 2026，
13.Opus Genetics Highlights 2025 Progress and Upcoming 2026 Catalysts, 访问时间为 二月 5, 2026，
14.2024 Winter | Center for Hereditary Retinal Degenerations (CHRD) | Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, 访问时间为 二月 5, 2026，
15.Atsena Therapeutics Announces Positive Results from Phase I/II, 访问时间为 二月 5, 2026，
16.Atsena Therapeutics Announces 12-Month Safety and Efficacy Data from Phase I/II Clinical Trial of ATSN-101 in LCA1 Published in The Lancet, 访问时间为 二月 5, 2026，
17.Atsena's LCA1 Gene Therapy Licensed by Nippon Shinyaku for Markets in US and Japan, 访问时间为 二月 5, 2026，
18.Sepul Bio, an innovative business unit of Théa, Doses First Participant in Phase 3 HYPERIONclinical trial of sepofarsen for CEP290-associated Leber Congenital Amaurosis Type 10, 访问时间为 二月 5, 2026，
19.Sepofarsen and Ultevursen : RNA therapy for retinal diseases - Théa - Sepul Bio, 访问时间为 二月 5, 2026，
20.New Hope for Vision: Nanoscope Therapeutics' MCO-010 Moves Closer to FDA Approval - Usher Syndrome Coalition, 访问时间为 二月 5, 2026，
21.Nanoscope Therapeutics Initiates Rolling Submission of Biologics License Application to FDA for MCO-010, the First Gene-Agnostic Therapy to Treat Retinitis Pigmentosa, 访问时间为 二月 5, 2026，
22.Nanoscope Press Release Archives, 访问时间为 二月 5, 2026，
23.Nanoscope Therapeutics Reports Five-Year Safety Results from Phase 1/2a Follow-Up Study of MCO-010 Optogenetic Therapy in Retinitis Pigmentosa, 访问时间为 二月 5, 2026，
24.SparingVision Doses First Patient with SPVN20 for Advanced Retinitis Pigmentosa in NYRVANA Trial, 访问时间为 二月 5, 2026，
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27.Neuralink Blindsight trials to restore vision will start in the UAE - Teslarati, 访问时间为 二月 5, 2026，
28.Visual Prosthesis | Neuralink, 访问时间为 二月 5, 2026，
29.Neuralink is set to begin trials of its Blindsight vision-restoring chip this year, 访问时间为 二月 5, 2026，
30.Neural correlates of phosphene perception in blind individuals: A step toward a bidirectional cortical visual prosthesis - ResearchGate, 访问时间为 二月 5, 2026，
31.Electrodes capable of evoking vision and adapting in real time are implanted in the brains of two blind people - Science Media Centre España, 访问时间为 二月 5, 2026，
32.AI-Driven Brain Implant Brings "Two-Way" Artificial Vision Closer to Reality, 访问时间为 二月 5, 2026，