这三份研究报告均聚焦于中风（急性缺血性脑卒中 AIS）药物领域。目前中风市场因人口老龄化与发病年轻化而需求持续增长，2023年中国市场规模约129亿元，主要由丁苯酞和依达拉奉右莰醇等主导。同时，政策调控（如医保目录调整）与市场竞争推动企业向改良新药和适应症拓展布局。
研发层面，多靶点神经保护剂、干细胞疗法（如Healios的Invimestrocel）及新型溶栓药（如替奈普酶）等等成为创新重点，大量管线改良药和新药处于II-III期临床，旨在延长治疗窗口并提升疗效。
以下播客是根据研报整理：
一些先进关键管线药物及其更新列表：
【研发人员重点关注】
未满足临床需求集中在超时间窗治疗与溶栓率提升，我国院内静脉溶栓率仅 5%（欧洲 16.3%），入院至溶栓时间（DNT）44 分钟（欧洲 22 分钟），超 4.5 小时黄金时间窗的患者缺乏有效药物，48 小时、72 小时给药窗口的药物需求迫切。
多靶点药物成研发主流，依达拉奉右莰醇（依达拉奉 + 右莰醇 ，III期试验显示90天mRS评分≤1分比例达67.18%，优于单用依达拉奉的58.97%）以 “清除自由基 + 抗炎” 双机制，2023 年销售额达 23.45 亿元，替代单靶点的依达拉奉（2023 年销售额仅 1.77 亿元），验证多靶点策略的临床价值。
新兴靶点聚焦凝血、神经保护与炎症通路，包括凝血因子 F11A/F10A（JNJ-70033093 处于 III 期）、神经突触靶点 DLG4（PSD-95）、谷氨酸受体 GRIN2B、环氧水解酶 EPHX2（勒穆普拉摩靶点），这些靶点可规避传统药物的出血风险。
技术前沿偏向新型疗法与剂型，干细胞疗法=Healios的Invimestrocel（MultiStem）（多能成体祖细胞，III 期，预计 2026Q1 上市）、外泌体疗法（SNE-101，携带治疗性 mRNA，I 期）、舌下片剂型（依达拉奉右莰醇舌下片，NDA 阶段）可解决注射剂给药不便的问题，覆盖非住院患者。
临床试验设计以功能结局为核心：AISIII期试验普遍采用90天mRS评分（评估残疾程度）为主要终点，如丁苯酞试验中mRS≤1分比例治疗组56.7% vs 对照组44%，确保结果贴近患者实际生活能力。
延长治疗窗口的管道药物涌现：如GNT Pharma的nelonemdaz（靶向NMDA受体和自由基）在II期试验中将治疗窗口延至12小时，III期试验已获批， addressing 当前溶栓时间窗狭窄的瓶颈。
仿制药与改良型新药机会明确，丁苯酞专利已全部到期（2021 年化合物、2022 年注射剂、2023 年胶囊剂），丽珠集团、汇宇制药等多家企业布局仿制药，石药集团推进左旋丁苯酞片 / 注射液等改良型新药（均获批临床）。
【投资者决策参考】
・市场规模持续扩容，2023 年国内缺血性脑卒中药物市场 129 亿元，2022 年含子适应症（脑梗死、短暂性脑缺血发作等）市场规模 364 亿元，2018-2022 年 AIS 专科药 CAGR 达 22.4%，占总市场比重从 10% 升至 25%。
・头部品种垄断格局稳定，丁苯酞（54.19%，69.68 亿元）+ 依达拉奉右莰醇（18.24%，23.45 亿元）合计占据超 70% 市场份额；阿替普酶（15.31 亿元）由勃林格殷格翰独家垄断，尿激酶（10.65 亿元）以价格优势成为基层主力，南大药业、人福药业主导市场。
・增长明星品种爆发力强劲，依达拉奉右莰醇 2020-2023 年 CAGR 达 279.22%，2023 年销售额 23.45 亿元；丁苯酞注射剂 2017 年进医保后快速增长，2022 年销售峰值 71.77 亿元，2023 年仍达 50.09 亿元。
・政策风险集中在目录调整与降价，重点监控目录可导致品种滞销（马来酸桂哌齐特暴跌 91.8%），集采大幅压缩利润空间（瑞舒伐他汀钙片平均降幅 71.91%，阿托伐他汀 68.63%），医保谈判后药物价格平均降幅超 50%。
・核心投资标的清晰，推荐悦康药业（注射用羟基红花黄色素 A，III 期优效，NDA 阶段）、华东医药、昆药集团、康缘药业；受益标的包括石药集团（丁苯酞）、先声药业（依达拉奉右莰醇，舌下片 + 脑出血适应症拓展）。
・替代与新增机会并存，替奈普酶（第三代溶栓药）有望替代阿替普酶，勃林格殷格翰等 3 家企业申报上市；中药创新药（羟基红花黄色素 A）III 期显示优效性，若获批将打开市场天花板，填补中药在 AIS 领域的空白。
【高校科研方向参考】
・多靶点药物突破脑保护剂临床转化瓶颈，依达拉奉右莰醇通过 “清除自由基 + 抗炎” 协同机制，解决传统单靶点药物疗效不佳的问题，III 期临床中 90 天 mRS≤1 分比例达 67.18%，显著优于依达拉奉单药（58.97%）。
・新靶点挖掘聚焦病理机制上游，非编码 RNA（环状 RNA，组织时空特异性高）、凝血因子 F11A/F10A、神经突触靶点 DLG4（PSD-95）、炎症通路 EPHX2 成为研究热点，这些靶点可同时覆盖急性保护与长期修复。
・多学科交叉催生创新疗法，干细胞 + 外泌体（SNE-101，脐带间充质干细胞制备，携带治疗性 mRNA，I 期临床）、融合蛋白（Scp776，胰岛素样生长因子 1 融合蛋白，II 期 NIHSS 评分改善 2.26 分）、中药单体（羟基红花黄色素 A，纯度 97%，III 期优效）体现交叉学科优势。
・成果转化路径可参考丁苯酞案例，从 1978 年水芹籽中分离单体→1991 年启动 “911” 课题→2002 年胶囊试生产→2010 年注射剂上市→2017 年进医保→2022 年销售峰值 71.77 亿元，历时 44 年完成 “基础研究 - 临床开发 - 市场转化” 全链条。
・自噬调节成新兴方向：一叶药业的XY03-EA作为自噬抑制剂进入III期试验，基础研究可阐明自噬在AIS中的双重角色（保护vs损伤）。
・生物标志物助力精准医疗，神经丝轻链、GFAP（胶质纤维酸性蛋白）、D - 二聚体成为 AIS 患者分层、疗效评估的关键生物标志物，已应用于多项 III 期临床试验（如勒穆普拉摩的 ORION 试验）。
・传统医药创新提供新路径，银杏内酯注射液（GISAA 研究显示 4 周神经功能改善）、银杏二萜内酯葡胺（90 天 mRS 0-1 分比例提升）通过多组分协同作用实现临床获益，为中药多靶点药物的成果转化提供范例。
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